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【慢病毒国际标准】和元上海参与WHO首个全球基因治疗载体标准品工作

时间:2020-04-02 热度: 分享到:

喜报!和元上海作为国内领先的基因治疗病毒载体CDMO企业,参与世界卫生组织(WHO)牵头的、全球首个基于基因治疗用慢病毒的标准品标定项目,并顺利完成任务,为全球基因和细胞治疗的发展贡献自己的核心力量!

值得注意的是,此次全球慢病毒标准品标定任务中,和元上海是中国唯一一家基因治疗CDMO企业,全球也仅五家基因治疗CDMO企业受邀参加WHO的标准品标定项目,这体现了WHO及全球基因治疗领域对和元上海的高度认可!

近年来,基因治疗作为全球最引人注目的新型疗法快速发展,目前已累计超过3000种基因治疗产品投入临床试验(数据来源:ClinicalTrial),数款基因治疗产品也已上市,且造价不菲。基因治疗的成功依赖于基因治疗产品的安全生产和质量安全,而现状是目前的基因治疗产品,特别是CAR-T细胞治疗产品的质量标准性面临巨大挑战。

对于CAR-T基因治疗而言,确保慢病毒为基础的药物质量和安全性挑战巨大,因为该技术基于病毒对细胞的感染、基因改造,依赖细胞的培养等复杂工艺变化,这意味着完成这些项目可能需要多个不同生产场所完成,生产和工艺的多中心恰恰带来了结果的重现性和可比性方面的挑战。 

2017年起,WHO及国家生物标准与控制研究所(The National Institute for Biological Standards and Control,NIBSC)共同启动制定全球首个针对慢病毒的国际标准,并制备标准品,用于对实验的规范和实验间、生产厂商间产品质量的一致性改进。

在此基础上,上述标准品及检定工作的开展能够更好地帮助WHO实现先进疗法(Advanced Therapies, ATMPs)快速推广应用的2030目标。2016年,WHO生物标准品专家委员会(Expert Committee on Biological Standardization, ECBS)正式支持NIBSC开展首个基因治疗产品的国际标准品标定工作。

●本次标定工作基于TaqMan qPCR,SYBRGreen qPCR和digital PCR三种主要检测方法对慢病毒候选标准品进行检定。
●经过WHO的层层考察和筛选,最终参与到此次标准品标定的公司来自全球13个国家/地区的31个实验室,其中8个单位是各国家监管机构实验室,6个单位来自高校或医院,17个单位归属于基因治疗研发企业或病毒载体CDMO企业,标定的目的是对单细胞慢病毒载体的整合拷贝数进行检测。(我们近期将继续推出对上述WHO报告的技术解读)

值得骄傲的是,和元上海有幸作为国内唯一基因治疗病毒载体CDMO企业,受邀参加WHO针对慢病毒标准品的标定工作。

不仅从中获取经验、展现中国力量,和元上海也同时为广大基因治疗研发企业带来全球化视角和国际病毒生产标准,真正推动基因疗法上市应用。


基因治疗载体生产
基因治疗产品
和元智造:力争成为全球最大的基因治疗载体CDMO服务平台

作为一家新型基因和细胞治疗产业化CDMO服务公司,和元上海可提供非注册临床研究用质粒和病毒生产、基因治疗新药临床申报整体方案、基因治疗临床样品及商业化GMP生产等服务,涉及产品包括基因和细胞治疗用质粒、慢病毒、腺相关病毒、溶瘤病毒、新型基因疫苗等,同时欢迎基于外泌体的药物开发合作。
        以“基因药·中国造”为使命,助力基因治疗造福人类的伟大愿景。
力争成为全球最大的基因治疗载体CD

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