AAV 腺相关病毒
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行业快讯

哪些病毒可以被改造成为病毒包装载体呢

时间:2020-07-08 热度: 分享到:
和元生物小编先大概讲下病毒包装药物的发展历程。
哪些病毒可以被改造成为病毒包装载体呢
大约五十年前,科学家们发现微小的病毒也具有巨大的治病潜力。
科学家们改造这些微小的病毒,将具有治疗作用的核酸或蛋白包被起来,利用其对人体的天然感染性将治病的关键物质导入到人体,能够起到很好的治疗效果,这为某些难治性疾病提供了很好的思路,也就衍化出今天的基因疗法-将外源正常基因导入到靶细胞,以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病,以达到治疗目的。而这些被改造的病毒被称作“病毒包装载体”。
都有哪些病毒被改造成为病毒包装载体呢
腺病毒、腺相关病毒、溶瘤病毒、慢病毒等利用其不同的特性,均已大量被改造成为基因治疗的病毒包装载体,用于治疗罕见病和肿瘤等难治性疾病,为广大患者带来福音。
以临床应用广泛的腺相关病毒包装载体为例,它是一类无法自主复制的细小病毒,由于其种类多样(已知有100多个特性不同的血清型)、免疫原性低、宿主细胞范围广、扩散能力强、体内表达基因时间长等特点,腺相关病毒被视为很有前途的基因研究和基因治疗载体之一。
2017年的一项临床试验结果显示,一次性静脉注射含有SMN DNA编码的腺相关病毒包装载体延长了15名患有遗传性疾病-1型脊髓性肌萎缩症(SMA1)患者的生命。此外,FDA批准Spark公司研发的基因治疗药物SPK-PRE65治疗视网膜黄斑病变所用的载体也是腺相关病毒包装载体。
目前,据和元生物小编了解已经有多种利用腺相关病毒包装载体上市的基因治疗药物。
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