重磅突破！赛尔欣生物Treg细胞疗法再拓新局， NP001亨廷顿病适应症获批临床
热烈祝贺
近日，上海赛尔欣生物医疗科技有限公司（简称赛尔欣）自主研发的 人自体多克隆调节性T细胞注射液（NP001） 再迎关键里程碑，新增 亨廷顿舞蹈病（HD） 适应症成功斩获NMPA临床试验默示许可，这也是赛尔欣生物继ALS、MSA及SBMA之后，在神经退行性疾病 Treg 细胞治疗赛道的又一重大突破。至此，公司Treg临床批件数量成功跻身全球第一梯队，彰显了其在细胞免疫治疗领域的硬核创新实力与领先行业的研发水平。 和元生物谨向长期战略合作伙伴赛尔欣生物致以最热烈的祝贺！
▲ 图片来源：CDE官网 截图
亨廷顿舞蹈病：仍待突破的遗传性神经退行性疾病
亨廷顿舞蹈病与HTT基因异常有关，呈常染色体显性遗传。患者常在成年期逐渐出现不自主舞动样动作、认知能力下降以及情绪和行为异常。国内流行病学数据显示，该病患病率约为2.7/10万。由于临床表现多样，早期识别仍存在困难，漏诊、误诊并不罕见。
目前，全球尚无能够改变HD疾病进程的上市疗法。临床处理多围绕运动、精神及认知症状展开，患者和照护者长期面临沉重负担。研究提示，中枢神经炎症、小胶质细胞和星形胶质细胞异常活化，以及促炎因子持续升高，可能推动神经元损伤，这为免疫调控类疗法提供了切入点。
Treg细胞：从免疫平衡到神经保护
调节性T细胞（Treg）是维持免疫耐受的重要细胞群。它们不仅能抑制过度免疫反应，还可能影响中枢神经系统的修复环境。具体而言：
控制炎症： Treg可释放IL-10、TGF-β等抑制性因子，并通过CTLA-4、LAG-3等分子限制效应T细胞和树突状细胞的过度激活。
保护神经元： Treg可调节小胶质细胞和星形胶质细胞状态，减少神经毒性因子释放，并募集少突胶质细胞，帮助维护髓鞘和神经元。
促进修复： 通过分泌多种细胞因子，Treg可能为受损神经组织创造更有利的修复条件。
基于这一思路，赛尔欣生物将自体多克隆Treg细胞经鞘内注射回输，使其更接近中枢病灶，以期重建局部免疫平衡，减轻神经炎症对神经元的持续损害。
亨廷顿病治疗格局：Treg细胞疗法的定位与挑战
目前HD治疗策略可分为对症治疗与疾病修饰治疗两大类。对症治疗以囊泡单胺转运体2（VMAT2）抑制剂为核心，虽能改善舞蹈症等症状，但无法延缓或阻止疾病进展。疾病修饰治疗是当前研发焦点，主要包括基因/RNA靶向疗法、干细胞疗法和Treg细胞疗法，三者思路与挑战各异。
Treg细胞疗法：不直接针对致病基因或替换细胞，而是通过调控中枢神经系统的免疫微环境来间接保护神经元。其优势在于靶向神经炎症这一下游共同通路，可与基因疗法等上游干预形成互补；鞘内注射可实现局部递送；作为“活体药物”，Treg具备在病灶持续分泌抗炎因子、调节胶质细胞向修复表型转化的潜力。
总体而言，Treg细胞疗法并非要取代其他疗法，而更可能成为未来HD联合治疗方案中的一环。理解其独特的获益-风险特征，对于评估其临床潜力至关重要。
NP001管线：多适应症持续推进
此次HD适应症获得临床默示许可，是NP001项目在神经退行性疾病领域的又一节点。此前，该产品已布局多个适应症：
2025年4月
肌萎缩侧索硬化症（ALS）适应症获NMPA临床试验许可；
2025年9月
肌萎缩侧索硬化症（ALS）Ⅰ期研究完成首例受试者给药；
2025年12月
MSA适应症获NMPA临床试验批准；
2026年2月
脊髓延髓肌萎缩症（SBMA，肯尼迪病）适应症获NMPA临床试验批准；
2026年9月
多系统萎缩（MSA）Ⅰ期研究完成首例受试者给药；
2026年9月
亨廷顿舞蹈病适应症获NMPA临床试验默示许可，受理号CXSL2600685。
从ALS、MSA到SBMA、HD，赛尔欣生物正在围绕Treg细胞平台构建覆盖多种疑难神经退行性疾病的临床管线。
上海赛尔欣生物（NovaBio）NP001自体多克隆Treg技术路线核心优势：
・全球首创： 鞘内给药，直接攻克血脑屏障痛点（最大差异化优势）；
・无基因编辑的自体多克隆Treg，安全性优势显著；
・多克隆Treg更能针对复杂机制、异质性神经退行性疾病发挥多靶点自发选择优势；
・自主GMP Treg制备平台：高纯度、稳定扩增。
全球Treg细胞IND/CTA企业排名：
自2025年10月诺贝尔生理学或医学奖授予三位在Treg领域取得里程碑式成果的科学家，Treg细胞治疗赛道迎来激烈竞争，竞争格局不断变化。赛尔欣自主研发的HD适应症Treg疗法顺利拿到NMPA临床批件，公司Treg临床批件数量目前跻身全球第一。后续，赛尔欣 将持续发力，开发异体Treg等更多的新一代产品。
注：并列第 1 说明。赛尔欣（4 份，全部 NMPA）与 Sonoma（4 份，FDA+EMA 混合）IND/CTA 数量并列第一
关于赛尔欣生物
上海赛尔欣生物医疗科技有限公司成立于2023年初，致力于开发治疗神经退行性疾病、自身免疫性疾病及代谢性疾病的多模式Treg细胞疗法。经过多年的探索研究，发现Treg细胞能够通过多方位有效抑制自身免疫疾病中促炎细胞的增殖与功能，从而实现疾病治疗的目标。公司凭借在Treg细胞领域多年深耕形成的技术积淀与原创创新成果，与国内多家顶尖科研机构及临床中心建立了战略合作，克服突破传统治疗手段的限制，共同推动Treg疗法从实验室向临床转化，加速创新疗法的落地与应用。
关于和元生物
和元生物（股票代码：688238）作为一家在科创板上市的高新技术企业，自2013年成立以来，始终深耕细胞和基因治疗核心领域。公司专注于为细胞和基因治疗的基础研究提供基因治疗载体研制、基因功能研究、药物靶点及药效研究等CRO服务；为细胞与基因治疗药物的研发提供工艺开发及测试、IND-CMC药学研究、临床样品及商业化产品的GMP生产等CDMO服务；为再生医学及抗衰领域提供细胞制备、重组蛋白/外泌体等细胞衍生物生产、细胞存储等技术服务。致力于推动细胞和基因治疗及相关健康产业的技术开发及转化应用，造福生命健康。
公司秉承“整合你我资源，服务生命科学”的理念，坚守“客户第一、高效执行、追求卓越、创新突破、诚信务实”的价值观，已成长为一家集基因功能基础研究服务、临床级细胞与基因治疗药物商业化生产服务、再生医学服务三大发展方向于一体的高新技术企业。
