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行业快讯

Regenxbio发布wet AMD基因疗法RGX-314长效积极数据

时间:2020-04-27 热度: 分享到:

近期,Regenxbio发布旗下针对湿性老年黄斑变性(Wet age-related macular degeneration (wet AMD))的基因治疗药物RGX-314临床试验数据,进行中的I/IIa期试验结果提示,6位达到连续两年追踪的受试患者在视力上均得到长期、持久的治疗效果,视力得到改善。

AMD是一种难以治愈的严重退行性视网膜疾病,患者视网膜黄斑区结构发生衰老性改变,根据发病特征可分主要分为干性老年黄斑变性和湿性老年黄斑变性。临床50岁以上患者高发的AMD为干性老年黄斑病变(>90%),但仅占10%左右比例的wet AMD患者可在2-3个月内失明,严重程度远超干性老年黄斑变性,也是老年人致盲的重要原因之一。

wet AMD也被称为新生血管性或渗出性老年黄斑变性,患者眼内随着脉络膜新生的异常血管增生并穿过视网膜色素上皮,由于新生血管较脆弱,易破裂出血或血液成分漏出,导致视网膜脱离、黄斑水肿,并引起视物变形或形成盲点,进而视力明显下降,视力迅速丧失。因此,针对wet AMD的疗法之一便是靶向VEGF(血管内皮生长因子)的眼内药物注射疗法(例如再生元的Eylea和罗氏的Avastin),这些疗法均通过药物抑制眼内血管生长,改善 wet AMD患者视力,然而定期眼内注射药物给患者造成巨大负担和风险,基因疗法则有望达到一次注射终身治疗疾病。

RGX-314疗法示意图(来自Regenxbio)

RGX-314是Regenxbio开发的一种基因疗法,其使用腺相关病毒AAV8携带编码针对VEGF的单克隆抗体基因,旨在中和VEGF活性,改变新血管渗漏和视网膜积液的形成途径,治疗视网膜疾病。这是针对严重眼科疾病的一次性基因疗法,适应症包括湿性老年黄斑变性、糖尿病并发视网膜病变以及其他慢性视网膜疾病。

针对此次披露的试验结果,Regenxbio总裁兼首席执行官Ken Mills表示,目前的数据与预期结果一致,RGX-314在42位受试患者中耐受良好。同时,在第三队列中,针对重度wet AMD患者的一次治疗后的2年随访期内,RGX-314展现出了持久的抗VEGF效应。在第五队列中,73%的患者在9个月后仍然不需要抗VEGF的注射,体现出了良好的药效。

此次总结的试验结果包括42位患严重wet AMD的患者(过去他们需要频繁抗VEGF药物)的临床数据,临床受试者分5个剂量组进行治疗,对受试患者的病毒注射剂量从每眼3×109 GC到每眼2.5×1011 GC总量不等。进一步,研究人员正在评估减少RGX-314在玻璃体内的注射量对视力恢复、蛋白水平表达等多方面的影响。

关于Regenxbio

Regenxbio是一家临床阶段生物技术公司,致力于AAV基因疗法的开发和商业化。Regenxbio拥有的NAV技术平台是一个AAV基因递送技术平台,包括100多种新型AAV载体,比如AAV7、AAV8、AAV9和AAVrh10。除了进行内部开发之外,Regenxbio还将NAV技术平台授权许可给众多领先的生物技术公司。目前,已经有至少10家公司获得了NAV平台技术的许可并据此开发了超过20个候选产品。技术许可帮助Regenxbio更好地聚焦于内部产品线的开发并增加收入。

消息来自www.healio.com
 

 作为一家新型基因和细胞治疗产业化CDMO服务公司,和元上海可提供非注册临床研究用质粒和病毒生产、基因治疗新药临床申报整体方案、基因治疗临床样品及商业化GMP生产等服务,涉及产品包括基因和细胞治疗用质粒、慢病毒、腺相关病毒、溶瘤病毒、新型基因疫苗等,同时欢迎基于外泌体的药物开发合作。

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