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腺相关病毒作用机制

时间:2020-05-19 热度: 分享到:
    腺相关病毒(adeno-associated virus, AAV)是微小病毒科(Parvoviridae)家族的成员之一,是一类无法自主复制、无被膜的二十面体微小病毒,其直径约20-26nm,含有4.7kb左右的线状单链DNA作为基因组。研究中采用的重组腺相关病毒载体(Recombination adeno-associated virus, rAAV)是在非致病的野生型AAV基础上改造而成的基因载体,由于其种类多样、免疫原性极低、安全性高、宿主细胞范围广(对分裂细胞和非分裂细胞均具有感染能力)、扩散能力强、体内表达基因时间长等,rAAV被视为最有前途的基因研究和基因治疗载体之一。
腺相关病毒作用机制
    腺相关病毒作用机制
 
    1、 安全性高、免疫原性低:AAV是一种复制缺陷型DNA病毒,无自主复制能力,野生型AAV依赖rep基因进行低频定点整合,rAAV不整合。目前尚无由AAV引起的人类及哺乳动物疾病报道,也是FDA批准上市的基因治疗药物中最安全的病毒载体之一。
 
    2、 宿主细胞范围广:AAV具有广泛的宿主范围,对分裂细胞和非分裂细胞均具有感染能力。
 
    3、 扩散能力强:AAV直径约20-26nm,体积小,滴度高,具有良好的扩散能力,其中AAV-PHP.eB和AAV9具有跨血脑屏障的能力,在神经科学领域应用广泛。
 
    4、 体内表达基因时间长:AAV具有保持长期基因转录表达能力,体内表达一般3周可以达到高峰,随后持续表达,作用时间>5个月。
 
    5、 载体容量小: 由于AAV的体积小,其是实验室常见病毒载体系统中装载量最小的。AAV的两个ITR之间所能容纳的最大序列长度是4.7 kb。
 
    6、 种类多样:AAV血清型众多,此外,根据不同的实验设计,我们还在不断的突变,筛选新的血清型(AAV1-13,AAV2/1, 2/2, 2/5, 2/6, 2/8, 2/9, DJ; retro, PHP.eB…)。   
 
    
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