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行业快讯

FDA暂停了Voyager Therapeutics亨廷顿舞蹈症基因治疗新药IND申请

时间:2020-10-20 热度: 分享到:

2020年10月12日,Voyager Therapeutics宣布近日得到了FDA关于其亨廷顿舞蹈症基因治疗(VY-HTT01)IND项目的反馈。然而,FDA认为Voyager需要解决某些CMC问题。Voyager预计在30天内从FDA收到有关这些问题的具体反馈,并计划与该机构密切合作以解决这些问题,以便及时开始VY-HTT01的临床评估。

 

亨廷顿舞蹈症(Huntington’s disease,HD)是一种常染色体显性遗传性神经退行性疾病,因美国医学家乔治亨廷顿于1872年的发现而得名。

亨廷顿舞蹈症是由4号染色体上的Huntington(IT15)基因突变引起。该基因负责编码亨廷顿蛋白,由3144 个氨基酸组成,在包括中枢神经系统在内的全身各器官广泛表达,其功能尚未完全明确,目前认为可能与神经系统发育及抑制细胞凋亡有关。当Huntington产生突变后,突变的亨廷顿蛋白出现重复的谷氨酰胺片段,导致该蛋白较易在细胞内出现粘连与聚集现象,进而引发细胞凋亡。突变型亨廷顿蛋白首先会影响患者的基底核,使得基底核无法修饰或抑制大脑的指令,全身肌肉运动不受控制,进而出现舞蹈样动作。目前,临床上缺乏特异性的治疗方法,多采用对症治疗,以对抗多巴胺能药物或多巴胺受体抑制剂为主。
       亨廷顿舞蹈症的基因治疗处于探索研究当中在ClinicalTrials.gov记录的193项有关于亨廷顿舞蹈症的临床试验中,有163项临床试验处于开放状态。其中,仅有一项涉及AAV载体(rAAV5-miHTT)的基因治疗临床I/II期试验,是来自uniQure Biopharma的AMT-130(NCT04120493)。该试验计划招募26名患者,与2019年9月6日开始,目前处于招募状态(Recruiting)。

Voyager Therapeutics是一家临床阶段的基因治疗公司,致力于针对开发严重神经系统疾病的革命性疗法,通过对基因治疗载体优化,在制造,剂量和递送技术方面的创新和投资,来推动AAV基因治疗领域的不断发展。Voyager旗下拥有多条在研管线,主要包括帕金森症、亨廷顿舞蹈症等严重的神经系统疾病。尽管仍处于临床前阶段,基因治疗管线VY-HTT01被Voyager列在了全部管线的第二位,可见公司对该项目的投入与重视。
 

Voyager Therapeutics 全部在研管线。
 
      药品的化学、制造和控制(Chemical Manufacturing and Control, CMC)是影响基因与细胞治疗药品进入临床试验,以及未来涉及上市申请的重要因素之一,涉及到产品的多个生命流程环节。同时,监管机构对于基因与细胞治疗CMC环节的审核把控是十分严格的。2020年9月,Voyager向FDA提交了VY-HTT01的IND申请,近日得到了FDA的回复,要求暂停IND申请并改善解决CMC问题。

      虽然此项回复放缓了Voyager在亨廷顿舞蹈症基因治疗上的步伐,但这并不等于给Voyager宣布死刑。Voyager预计在30天内从FDA收到有关这些问题的具体反馈,并计划与该机构密切合作以解决这些问题,以便及时开始VY-HTT01的临床评估
 
 
Reference:
1.https://ir.voyagertherapeutics.com/news-releases/news-release-details/voyager-therapeutics-provides-regulatory-update-vy-htt01-program
2.https://www.voyagertherapeutics.com/our-approach-programs/pipeline/

 

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