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行业快讯

JanssenPharmaceuticals宣布获得HemeraBiosciences在眼科基因治疗药物管线商业 化权益

时间:2020-12-04 热度: 分享到:

2020年12月2日,Janssen Pharmaceuticals,Inc.对外宣布获得Hemera Biosciences, LLC. 旗下在研针对晚期年龄相关性黄斑变性(late-stage age-related macular degeneration,AMD)的基因治疗管线HMR59的多项权益,本项条款涉及的具体财务条款尚未对外公布。此次收购扩张了Janssen的眼科治疗产品范围,同时也增加了基因治疗的可能性。


 
晚期年龄相关性黄斑变性 (AMD)

AMD患者多为50岁以上,症状表现为不可逆的视力下降。相较于亚洲,患者在欧洲更为常见。AMD可分为干性和湿性两种,干性AMD患者占80%以上,但湿性AMD患者的症状表现更为严重。干性AMD与视网膜上的黄色沉积物相关,即玻璃疣。随着时间推移,这些沉积物会逐渐增大,并随着黄斑内色素的变化而一起生长。在晚期,黄斑中心发生一种称之为地理萎缩(Geographical Atrophy,GA)的结构变化,成为干性AMD患者视力丧失的最主要原因。湿性AMD是AMD的一种晚期形式, 与脉络膜新血管形成(choroidal neovascularization,CNV)有关。CNV会因黄斑中积水而导致视力下降。若不及时治疗,异常增生的血管会留下疤痕,从而导致永久性视力丧失。目前,FDA已批准注射阻断VEGF的药物来延缓湿性AMD症状的恶化。

AMD的患者CD59水平较低,CD59主要负责保护视网膜免受自身补体的伤害。在地理萎缩处,补体的高活性会破损黄斑处的细胞,从而发展为失明。HMR59旨在增强视网膜细胞制造可溶性CD59的能力,有助于防止进一步损害视网膜并保持视力。

 
Hemera Biosciences与基因治疗药物HMR59

HMR59(AAVCAGsCD59)是一款以AAV为载体,通过玻璃体腔注射的给药形式,递送可溶性CD59基因(sCD59)至视网膜细胞,是其表达可溶性CD59,阻止视网膜上形成膜攻击复合物(membrane attack complex),从而阻止视网膜细胞的死亡与视力丧失。

ClinicalTrials.gov目前收录了两款涉及HMR59的临床试验:
  • HMR1001(NCT03144999):针对干性AMD和地理萎缩患者的临床I期试验,通过单次玻璃体腔注射的给药方式,涉及17名患者,于2017年3月29日正式开始,已于2020年1月完成(Completed)。
  • HMR1002(NCT03585556):针对湿性AMD临床I期试验,涉及25位从未在患眼中接受过治疗且被诊断患有新发湿性AMD的受试者。符合入组标准的患者先需接受玻璃体腔注射anti-VEGF治疗,在7天后玻璃体腔注射HMR59。每月随访一次患者,并根据需求在第12个月进行抗VEGF注射治疗,然后在第24个月就诊,以评估长期安全性。该临床试验于2018年9月13日开始,目前已停止入组,处于开放状态(Active, not recruiting)。

从眼部疾病开始,Janssen正在通过一系列动作,迅速发展基因疗法的生产,开发和商业化方面的专业性,从而补全管线版图,强力布局基因治疗领域。

 
Reference:
1.https://www.janssen.com/janssen-acquires-rights-novel-gene-therapy-pioneering-treatment-solutions-late-stage-age-related
2.https://www.hemerabiosciences.com/news/


 

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