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行业快讯

SMA基因治疗药物Zolgensma获得加拿大卫生局批准上市

时间:2020-12-18 热度: 分享到:


  2020年12月16日,诺华加拿大分部(Novartis Pharmaceuticals Canada Inc.)宣布,加拿大卫生局(Health Canada)已批准利用AAV9为载体的基因治疗药物Zolgensma(Onasemnogene Abeparvovec)上市,用于治疗具有SMN1双等位基因突变、3处以下SMN2拷贝或婴幼儿期发作的5q脊髓性肌萎缩(Spinal Muscular Atrophy,SMA)幼儿患者。Zolgensma曾于2019年5月24日获得美国FDA的上市许可,并于2020年5月19日获得了欧洲EMA的有条件批准上市。

 

SMA是一种常染色体隐性遗传病,患者因脊髓和大脑中的运动神经元受损,导致骨骼肌活动受影响,进而影响日常的言语、行走、呼吸、吞咽等行为。在加拿大每年出生的新生儿中,大约每10000人就有1名由于SMN1基因受损的SMA患者。SMA可分为四种类型,其中最常见形式是由5q号染色体上的运动神经元生存1基因(SMN1)的双等位基因突变引起。SMN1基因负责产生运动神经元生存(Survival Motor Neuron,SMN)蛋白,用于维持运动神经元的健康和正常功能。SMA患者的SMN蛋白水平不足,导致脊髓中运动神经元的受损,从而导致骨骼肌无力和萎缩。除SMN1基因的缺失以外,SMA还可由位于20号染色体上的VAPB基因,位于14号染色体上的DYNC1H1基因,位于9号染色体上的BICD2基因以及位于X染色体上的UBA1基因的突变引起,不同的突变在严重程度上略有不同。

Zolgensma是一款利用AAV9为载体的基因治疗药物,通过静脉注射的给药形式,将SMN1基因递送至患者体内。Zolgensma是由AveXis开发,诺华在2018年4月7日通过87亿美元收购AveXis获得该基因治疗药物的所有权。根据诺华披露的2020年第三季度财报,Zolgensma的销售额已经达到了2.91亿美元,超10亿元人民币,正在快速抢占SMA市场。

 

作为加拿大卫生局批准的唯一一款治疗SMA的基因治疗药物,Zolgensma将在13所具有SMA相关专家的治疗中心中使用,涵盖包括多伦多、渥太华、温哥华、蒙特利尔在内的多个城市,共涉及7个省。

诺华相负责人表示,“我们很高兴能够提供另一种治疗方案的选择,从而为SMA患者家庭带来希望。借由Zolgensma的批准上市,我们将继续倡导创新,直到每个需要治疗的人都可以从像这样的创新疗法中受益”。

 

Reference:
1.https://www.novartis.ca/en/news/media-releases/health-canada-approves-zolgensma-one-time-gene-therapy-pediatric-patients-spinal\



 

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