聚焦张江高科技园区企业新闻、新闻动态、社区生活的“你好张江”公众号近期发布精准医疗方面重磅文章，其中重点介绍了和元生物技术（上海）有限公司董事长潘讴东先生带领和元人在基因治疗领域拼搏、发展的历程，重点讲述公司在精准医疗中的精准定位。从“想做药”到“孵化新药”，和元上海正在创造属于自己的“精准医疗”传奇。

--编者按

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近年来，精准医疗席卷全球，越来越多的资本和企业涌入，各种新技术、新产品不断出现。

在美国，有一系列举措加速推动精准医疗的发展：2011年，“精准医学”的概念首次被提出；2015年1月，奥巴马在国情咨文中提出“精准医学计划”，计划拨出2.15亿美元用于资助这方面的科研与创新。

在中国，在精准医疗方面也同样动作频频：2015年2月，习近平总书记批示科技部和国家卫计委，要求成立中国精准医疗战略专家组；3月11日，科技部召开国家首次精准医疗战略专家会议；2016年3月，精准医疗首次进入政协提案。

位于国际医学园区内的和元生物技术（上海）股份有限公司

精准医疗包含诊断和治疗两个方面，其中“精准”是核心，基因测序是基础。在张江，有这样一家企业，多年来从事基因治疗的基础研究服务、药物研发和临床级重组病毒产业化制备等三方面的工作，目标是“让基因治疗造福人类”。企业掌舵人潘讴东是一位60后的多次创业者，他所带领的这家企业就是位于国际医学园区内的和元生物技术（上海）股份有限公司（以下简称“和元上海”）。

谈到精准医疗，潘讴东说：“如今，基因测序的门槛已经不高了，一个高通量的基因检测设备就可以把突变基因检测出来了，但问题是检测出基因突变后怎么去治疗？这应该是今后中外医学界在精准医疗方面的重点。”

开场白：选择病毒载体的因由

和元上海创始人 潘讴东

化工工艺专业出身的潘讴东，化工工艺专业出身的他在第二军医大学（下称“二军大”）新药中试中心长期从事干扰素（IFN）、白介素（IL）、肿瘤坏死因子（TNF）等基因工程药物研发，一干就是十余年。在二军大期间，他亲眼见证了许多癌症病人如何与病魔作斗争，其中既有家底殷实的企业家，亦有家境贫寒的普通人。有的病人更是由于用了他们研发的药物痛苦得以减缓而拉着他的手表示感谢，当时潘讴东就在心底燃起了做药的决心。

2006年，和元前身入驻张江药谷平台

2002年，他离开二军大开启了人生的第一次创业，先是筹钱收购了二军大海军研究所的一款辅助治疗肿瘤的保健药品——沙克一号，在公司马上见效益时，因国家政策的突然调整而被迫关停。在这个过渡期内，潘讴东受聘担任一家大型药企的市场总监，但他那颗做肿瘤药物的心始终在跳动，于是他又于2006年卷土重来，彼时他入驻张江药谷一个12平方米的孵化平台，开启了人生的第二次创业。“当时我跑遍了全国上百所高校，想要找到研发肿瘤药物的真正技术在哪里，后来找到了服务医药研发所需的病毒AAV制备这一创业起点。”创业之路远比潘讴东想象得要难，六年间，他带领公司从零开始，营收突破千万，团队人数增至50人，由于规模越来越大，公司也几经搬迁。

前两次创业让潘讴东看出市场的方向——就是基因治疗。目前，全球共有500多个以腺相关病毒（AAV）为载体的基因治疗药物处于临床试验中，在未来5-10年，大量基因治疗药物有望上市，市场前景巨大；在细胞治疗方面，随着全球细胞治疗药物的快速发展，有近一半的临床项目在中国开展，预计近两年不断有CAR-T项目通过审批进入临床试验，对于重组慢病毒的需求快速增长。“其实，无论是做CAR-T还是基因药物，很重要的一个环节就是病毒载体。在基础研究领域，人们通常借助病毒载体对特定基因进行操控，通过检测细胞/动物的表型来判定基因的功能。”潘讴东告诉记者，随着精准医疗成为产业热门，这个行业会慢慢起来，在这样的背景下，和元所提供的服务就显得尤为重要。

和元上海技术团队

从二军大开始，潘讴东心里做药的愿望始终没有熄灭，他曾多次对媒体说“希望拥有自己的1类基因治疗新药”。

谈及这一目标，潘讴东告诉记者，目前和元在药物研发这方面的业务正在削弱，不过前期的投入已经有了回报——和元已经获得3个拥有国内外自主知识产权的ADC偶联药物，目前已完成临床前成药性研究，预计未来两年内将完成国家1类创新药的注册。

相比之下，孵化新药成了他们目前的重点。2016年，和元上海与通用电气医疗集团（下称“GE医疗”）开展基因治疗全方位战略合作，将投资1.2亿元人民币，建设基于一次性技术、近5000平方米的GMP病毒生产车间，预计于2019年2月投入使用。借助于GE医疗的合作，该GMP级病毒生产车间建成后能够为广大基因治疗化细胞治疗相关药物研发企业提供高质量的病毒载体CMO服务。

当被问到“削弱药物研发会不会感到遗憾”时，潘讴东反问道：“生产一款新药的成就感难道不高吗？”他进一步解释，GMP车间建成后，和元可以为重组病毒领域的客户提供从小试研发、GLP中试到GMP产业化生产的一条龙服务，全方位加速基因治疗或细胞治疗药物上市，“以后药物上市后，生产厂家标的都会是和元的名字，这比我自己研发一款新药的成就感更大。”

潘讴东深知，一款新药从研发到上市，没有十年八年的沉淀是拿不下来的，与其花费这么长时间去研发一款新药，倒不如用自己积累了十余年的病毒载体研发经验为基因和细胞治疗药物保驾护航，用和元的发展战略来概括他们现在所做的事就是“打造一个平台，推动一个行业——让基因治疗造福人类”。

和元上海一直专注于为生物医药领域提供优质的产品和技术服务，致力于发展成为辐射全球的重组病毒药物生产CRO服务中心和基因药物生产CDMO/CMO基地，同时孵化基因治疗药物，成为国内精准医疗细分行业的标杆企业！原文出处于你好张江。