基因治疗载体开发公司4DMT完成C轮7500万美元融资

基因治疗AAV载体开发公司4D Molecular Therapeutics (4DMT)近日宣布完成C轮7500万美元的融资，4DMT是一家在基于定向进化技术的、在AAV基因药物载体开发方面处于临床领先地位的公司。

本轮投资由Viking Global Investors牵头，参与的新投资者包括Amzak Health、Casdin Capital、Cystic Fibrosis Foundation、Longevity Vision Fund、MiraeAsset金融集团、Octagon Investments和QUAD Investment Management。现有投资者也参与了此次融资，包括Arrowmark Partners、Berkeley Catalyst Fund、BVF Partners L.P.、Pappas Capital & Chiesi Ventures、Perceptive Advisors、Pfizer Ventures和Ridgeback Capital Investments。

4DMT利用“演化和自然选择”的原则，推进和优化靶向AAV载体技术领域，并考虑到临床最佳给药途径、可控剂量和之前存在抗体的耐药性，创建出能有效靶向患者器官内特定细胞的载体。4DMT的“治疗载体演化（Therapeutic Vector Evolution）”平台能够从超过35种独特且专有的4DMT AAV文库中获得超过1亿种突变AAV，因此具有广泛的多样性。在定义目标产品概况（Target Product Profile）和相关的目标载体概况（Target Vector Profile）后，4DMT会应用公司专有方法从AAV库中找到优化载体，并产生出一种定制、新颖且专有的基因治疗药物载体。

根据披露信息，此次融资收益用于借助患者验证实验、推进4DMT筛选得到的三个精确靶向的AAV基因治疗产品发展，从而推动4DMT拥有的产品线发展，推动下一代治疗性载体定向进化平台的应用，同时扩大4DMT内部GMP生产能力。

4DMT预计，他们将有望今年启动针对4D-310的临床试验，该产品是针对Fabry病的基因治疗候选疗法，由4DMT完全拥有。同时启动两个眼科候选基因疗法实验：针对x连锁视网膜色素变性(XLRP)的4D-125，针对无脉络膜症（choroideremia）的4D-110（专利授权罗氏）。

此外，这笔资金还将帮助支持4DMT的临床前产品研发管线和平台，包括4D-710, 4DMT旗下针对囊性纤维化肺部疾病的气雾剂基因治疗疗法，以及在神经肌肉疾病和眼科领域的基因治疗候选产品，4DMT开发药物的适应症同时面向罕见病和大型市场的研发。

4DMT联合创始人、董事长David Kirn表示，此次融入的资金使4DMT能够将三种候选产品推进临床试验，并推进他们的使命，即为患有罕见病和大型医药市场疾病的广大患者充分挖掘基因治疗的潜力。

4DMT于2018年融资9000万美元，自成立以来总共从投资者那里筹集了1.85亿多美元，加上两年前罗氏公司与投资者扩大了合作，目前的投资资金已经超过了2亿美元。4DMT的下一步融资可能是择机首次公开募股(IPO)。
 

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