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【NEWS】AskBio与UNC合作开发针对天使综合征的基因治疗疗法

时间:2020-03-25 热度: 分享到:
 
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近日,全球知名基因治疗公司AskBio宣布与北卡罗莱纳大学合作开发针对罕见神经系统遗传疾病—天使综合征(Angelman syndrome)的基因治疗疗法,这对患有该疾病的全球50万患者带来福音。
 
AskBio生物制药公司(Asklepios BioPharmaceutical )是一家坐落于美国著名的三角科技园(Research Triangle Park,1959年创办,位于北卡罗来纳州三所名校之间)的新型生物制药公司,他们的数个基因治疗产品已进入临床试验阶段。本周,AskBio宣布,他们正与北卡罗莱纳大学开展基于其AAV病毒技术的罕见神经系统遗传疾病基因疗法。不过,合作双方并未披露其合作金额及资本运作情况。
 
UNC神经科学中心的Mark Zylka教授表示,天使综合征的患儿面临着终身生活挑战,目前的基因治疗则有望在基因层面、从根本上解决疾病问题。鉴于AskBio过去成功的临床基因治疗经验,他们非常欢迎与AskBio的合作,并将共同开展针对此疾病的基因治疗。
 
关于“天使”综合征
天使综合征(Angelman syndrome)又称天使人综合征、快乐木偶综合征、安格曼(Angelman)综合征,是一种遗传异常所致的神经系统发育障碍性疾病,其发病原因是UBE3A基因的功能缺失。
 
根据国际Angelman Syndrome Foundation的统计,该疾病在全球的发病比例低于1/15000,全球范围内大约50万人患有该病,同时目前并无任何治疗办法。该病的特征性表现为智力低下、快乐行为、严重语言障碍、共济失调、睡眠障碍及癫痫发作(超过80%的患者经历过)等。
Zylka教授和Philpot教授

来自UNC神经科学中心的Zylka教授和Philpot教授的临床前研究中发现,基因治疗能够缓解天使综合征的症状。2018年,AskBio的首席医学官Casey Childers首次注意到Zylka教授等人的工作,经过探讨,他们认为AskBio的基因治疗经验或许可以快速帮助Zylka教授的研究成果临床转化,帮助患儿及其家庭。
 
关于AskBio
AskBio是一家私营的临床阶段基因治疗平台公司,专注于开发腺相关病毒(AAV)基因疗法,他们致力于挽救遗传疾病患者的生命,提高其生存质量,目前已成为全球基因治疗技术领军公司之一。AskBio的名称灵感源于希腊神话中的人物Asclepius,他治愈了一系列的不治之症,成为现代医学的象征。和Asclepiu一样,AskBio关注的正是那些缺少治疗方案的罕见遗传病,例如DMD、庞贝氏病、肢带型肌营养不良症、巨轴神经病变(GAN)等疾病。
 
信息来自North Carolina Biotechnology Center
 
作为中国领先的腺相关病毒开发公司,和元上海GMP级病毒载体CDMO服务平台时刻准备为罕见遗传疾病的基因治疗疗法贡献自己的力量,可为处于基因治疗不同研发阶段的教授、医生、药企提供从临床前基因药开发、基因治疗产品IND申报、临床试验样本制备、上市后基因药生产的一条龙服务。
 
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