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效果喜人!诺华公布最贵基因治疗药物Zolgensma长期数据

时间:2020-03-26 热度: 分享到:
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近期,诺华公布旗下基因治疗药物Zolgensma的长期跟踪数据,表明该药物对罕见运动系统疾病—脊髓性肌萎缩综合征(SMA)有长期恢复作用,这些信息将由这款世界上最昂贵药物的投资人密切关注。

 
 

在美国,单例Zolgensma的治疗费用超过210万美元,诺华制药认为,这款由诺华旗下Avexis开发的药物有望修复SMA的基因缺陷,从而让患者恢复正常。日前,日本监管部门获准Zolgensma在日本用于两岁以下SMA患儿,并同时发布了针对该药物的最新追踪数据。

 

 

SMA是一种常染色体隐性遗传病,SMA的发病源于SMN基因的双等位缺失或突变,导致脊髓内的α-运动神经元变性萎缩,引起患者身体躯干和四肢近端骨骼肌发生渐进性、对称性肌无力、肌萎缩,患者会逐渐丧失包含呼吸、吞咽等各种运动功能。在儿童群体中,SMA发病率在1/5000-1/10000,已成为新生儿死亡的头号遗传疾病。与此同时,传统医药针对SMA并无有效治疗手段。

 

Zolgensma是一种利用AAV9载体递送SMN1基因靶向脊髓运动神经元发挥作用的全新基因疗法,它只需通过一次静脉注射,便可实现长期稳定的治疗效果,可根本性解决1型SMA的遗传病因,一次性治愈遗传病。

由于Covid-19疫情,Muscular Dystrophy Assocation取消了他们的2020年年度会议,随后他们在一次讨论会中,发布了针对Zolgensma的最新STR1VE-US临床试验数据。同步发布的还包括SPR1NT和START长期跟踪临床试验数据,Muscular Dystrophy Assocation表示他们将在接下来的数周内在线出版发布累积临床试验数据。

 

SPR1NT组数据显示,在SMA症状出现之前使用Zolgensma治疗的患者达到预设运动能力里程碑,大部分携带两个SMN2拷贝的患者(7/8)在世界卫生组织公布的正常发育窗口期内达到预定目标,获得独立坐的能力,余下6位入组的患者目前仍未通过发育窗口。坐是一个重要的里程碑,该行为对认知、感觉、运动能力的整合和发育是一个重要的节点,对患者的功能独立性和社会发展至关重要。诺华表示,几乎所有患者都可以脱离喂养、口服食品,大部分患者的体重符合该年龄的正常范围,所有患者均不需要任何形式的辅助呼吸。

 

STR1VE-US组临床试验目前已结束,其试验数据构成了Zolgensma药物的申报基础。数据显示:

(1)91%的患者(20/22)达到预设药效目标终点,14个月内无意外死亡
(2)过半数患者(59%,13/22)达到预设第二目标:18个月坐立超过30秒
(3)68%的患者(15/22)脱离了非侵入性呼吸辅助装置
(4)82%的患者(18/22)在18个月的时候完全脱离呼吸辅助装置
(5)STR1VE-US组临床试验还设置了更高要求的试验终点,包括吞咽能力、喂养评估、体重管理等,41%(9/22)的患者达到了此项目标
 

针对1型SMA患者的I期START临床试验数据显示,在24个月的临床研究结束之时,所有接受基因治疗的12位患者均存活,且不依赖持久性呼吸辅助,其中的10位患者被招募参加后续START试验的长期跟踪。诺华表示10位患者中的六位已经不需要服用Biogen制药的Spinraza药物(另一款昂贵的治疗SMA的药物)

 
 
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原文来自pharmaphorum news.
 
 
 
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