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行业快讯

Adverum针对wet AMD的基因治疗临床I期试验OPTIC完成第四组首位患者给药

时间:2020-04-28 热度: 分享到:

Adverum生物技术公司(基因治疗药物开发公司,主要针对严重眼科疾病和罕见病)近日宣布,其治疗湿性老年黄斑变性(wet AMD)的基因治疗药物ADVM-022的临床I期试验OPTIC第四队列正式开始,首位受试患者已经接受ADVM-022治疗。在此次开展的第四组研究中,9位患者将接受单次玻璃体内注射候选基因治疗药物ADVM-022,注射剂量为6 x 10 ^11 vg/眼(与第1组相同) ,并接受连续6周的预防性类固醇滴眼液处理 (与第3组相同)。

wet AMD也被称为新生血管性或渗出性老年黄斑变性,患者眼内随着脉络膜新生的异常血管增生并穿过视网膜色素上皮,由于新生血管较脆弱,易破裂出血或血液成分漏出,导致视网膜脱离、黄斑水肿,并引起视物变形或形成盲点,进而视力明显下降,势力迅速丧失。因此,针对wet AMD的疗法主要包括靶向VEGF(血管内皮生长因子)的眼内注射药物(例如再生元的Eylea和罗氏的Avastin),通过药物抑制眼内血管生长,改善 wet AMD患者视力。

Retina-Vitreous Associates医疗集团高级合伙人、南加州大学教授David S. Boyer表示,目前,针对wet AMD的治疗主要采取抗VEGF药物的频繁注射方法来维持患者视力,而类似ADVM-022这样的一次性注射的基因疗法可以改变wet AMD的治疗模式。特别是当前COVID-19的状况下,减少频繁注射和门诊就诊的需求更加重要。目前OPTIC试验的数据是积极的,这意味着ADVM-022有巨大潜力成为wet AMD治疗的重要选择之一。

Adverum公司首席医疗官Aaron Osborne表示,Adverum非常高兴招募了OPTIC临床试验第4组的首位患者,从而能够继续推进OPTIC试验。基于在OPTIC第一组试验种的出色疗效,第四组受试患者正在接受更高剂量的ADVM-022。Adverum相信更高剂量的ADVM-022,配合类固醇滴眼液将进一步改善患者视力,而ADVM-022有潜力成为wet AMD患者的重要治疗选择。同时,Adverum非常感谢参与临床试验的试验基地给予的支持,在COVID-19的局势下,各临床试验基地为患者和工作人员实施了额外的安全预防措施,保障了临床试验的继续进行,Adverum将与参与OPTIC的所有人员一起,致力于开发针对wet AMD患者的新型基因疗法。

关于ADVM-022的I期临床试验(OPTIC)

 

此次开展的OPTIC临床I期试验是多中心、开放标签、药物剂量试验的I期临床试验,旨在评估针对wet AMD患者行单次玻璃体内注射ADVM-022(抗血管内皮生长因子(VEGF)的治疗)的安全性和耐受性。

剂量使用的安排如下:

同时,第三组和第四组患者接受预防性类固醇滴眼液;第一组和第二组接受口服类固醇。临床试验的主要终点是单次玻璃体内给药后的安全性和耐受性,次要终点包括最佳矫正视力(BCVA)的变化、中央视网膜厚度(CRT)的测量以及抗VEGF药物的依赖性。每名受试患者将接受为期两年的随访。

目前,美国10个主要的视网膜疾病中心正在参与ADVM-022的OPTIC-I期试验。如需了解更多关于ADVM-022临床试验的信息,请访问https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03748784。

关于ADVM-022基因治疗

ADVM-022基因治疗借助腺相关病毒完成对wet AMD的治疗,该疗法选择7m8血清型AAV作为基因递送的载体,承载aflibercept基因完成治疗。ADVM-022作为一次性玻璃体内注射疗法,旨在提供长期疗效,从而减少频繁注射抗VEGF药物的负担,改善wet AMD和糖尿病视网膜病变患者的视力结果。目前,美国FDA已经批准了针对wet AMD的ADVM-022药物的快速通道(Fast Track)。

除正在进行的针对wet AMD的试验外,Adverum将于2020年下半年启动ADVM-022治疗糖尿病视网膜病变的I/II期临床试验。

作为一家新型基因和细胞治疗产业化CDMO服务公司,和元上海可提供非注册临床研究用质粒和病毒生产、基因治疗新药临床申报整体方案、基因治疗临床样品及商业化GMP生产等服务,涉及产品包括基因和细胞治疗用质粒、慢病毒、腺相关病毒、溶瘤病毒、新型基因疫苗等,同时欢迎基于外泌体的药物开发合作。

以“基因药·中国造”为使命,助力基因治疗造福人类的伟大愿景。


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