AAV 腺相关病毒
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行业快讯

PTC积极推动基因药PTC-AADC的FDA上市申请,挑战AADC缺乏症

时间:2020-05-14 热度: 分享到:

PTC Therapeutics公司近日宣布,他们正计划向美国FDA申请批准其用于治疗芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症(AADC)的基因疗法PTC-AADC上市。该申请将于今年下半年以生物制品许可证(BLA)的形式向FDA提出。
 

PTC-AADC是一种候选基因疗法,该疗法选择腺相关病毒(AAV)在体内表达功能性DDC基因,增加AADC酶的合成,治疗这种由DDC基因缺失引起的AADC缺乏症。 

       今年1月,PTC Therapeutics向欧洲药品管理局(EMA)提交了PTC-AADC的申请,并预计今年年底获得监管部门意见,欧盟CHMP(人用药委员会(Committee for Medicinal Products for Human Use),负责新药评估的EMA分支机构)将给出最终上市建议 PTC的基因治疗疗法。
 

具体的治疗过程中,人们通过外科手术将PTC-AADC注射到壳核(Putamen),该脑区是大脑中产生多巴胺(dopamine)和5-羟色胺(serotonin)等神经递质的重要区域。在AADC缺乏症患者中,由于神经元缺乏AADC酶,上述神经递质无法在患者体内产生。

 

根据来自三个开放临床试验的数据分析报告显示,一次性使用PTC-AADC临床治疗的患者,在5年内显著降低了眼动危象(oculogyric crises,即眼睛不自觉地向上移动)的数量。同时,治疗也使孩子们的体重恢复,改善了他们坐、走和说话的能力,在接受治疗后,运动、语言和认知里程碑的益处可维持长达五年之久。这些试验共纳入了26名患有AADC缺乏症的儿童,他们的年龄从21个月到8.5岁不等,实验结果于2019年10月举行的第48届儿童神经学学会年会上报告。

 

不过,PTC Therapeutics同时强调,由于COVID-19大流行的持续时间、严重程度和影响范围等现实因素存在较大不确定性,PTC也不能确定COVID-19大流行是否会影响PTC-AADC的申报进度或其他负面影响,他们会积极关注并努力推动PTC-AADC进展。

关于PTC Therapeutics

PTC Therapeutics股份有限公司是一家生物制药公司,成立于1998年,总部位于美国新泽西州South Plainfield,雇员超过511人。通过收购和全球制药公司合作,PTC Therapeutics从小分子化合物到基因治疗疗法开发,致力于治疗罕见病的药物开发和商业化。
 

 

近日,PTC Therapeutics宣布收购致力于开发代谢疾病药物的生物技术公司Censa Pharmaceuticals。该公司开发的 CNSA-001(sepiapterin)是一种针对罕见代谢性疾病的药物,治疗苯丙酮尿症(PKU)和其他与四氢生物蝶呤(BH4)生化通路缺陷有关的疾病。

PTC将支付约1000万美元的现金和最多85万股PTC普通股作为预付款。此外,还将支付给Censa Pharmaceuticals公司高达2.175亿美元的潜在开发和监管里程碑付款,以及销售额分成。

来自aadcnews.com
 

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