AAV 腺相关病毒
行业快讯

LYSOGENE与NOVASEP加深合作开发针对GM1神经节病的基因治疗产品

时间:2020-05-27 热度: 分享到:

2020年5月26日,法国基因治疗公司Lysogene宣布与生命科学工业技术和服务供应商Novasep达成进一步合作协议,双方将进一步合作开发、生产基于rh10型腺相关病毒载体(AAVrh10)的基因治疗疗法LYS-GM101,用以治疗罕见的神经系统溶酶体贮积症-GM1神经节苷脂贮积症(GM1 Gangliosidosis)。Lysogene专注于开发针对中枢神经系统疾病的基因治疗疗法。
 

 

借助此次合作,Lysogene和Novasep继续巩固他们长期以来的合作关系,双方的合作始于Lysogene旗下的基因治疗产品LYS-SAF302的研发和生产,该产品目前处于临床II/III期阶段。
 

 

Lysogene公司首席技术官Mark Plavsic表示,在过去4年的成功合作基础上,Lysogene很高兴能继续与Novasep公司合作。Novasep公司正在成为基因治疗研发和生产领域的领导者。通过双方扩大的合作,Lysogene确保了针对GM1神经节苷脂贮积症的实验性基因治疗的临床样本生产,同时为顺利、有效地完成向商业化的技术转移提供了一个重要选择。

Novasep公司生物制药解决方案部门总裁Cedric Volanti表示,Novasep公司很高兴与Lysogene公司继续合作。Novasep将发挥其专业知识、动员其生产能力,首先帮助Lysogene推进针对GM1神经节苷脂贮积症的创新基因治疗临床开发。其次,通过确保顺畅的工艺技术转移,缩短产品商业化转移的过渡时间。

 
关于GM1神经节苷脂贮积症
 

GM1神经节苷脂贮积症又称全身性神经节苷脂贮积症,是由β-半乳糖苷酶缺乏而引起的一种遗传性溶酶体疾病,其遗传方式为常染色体隐性遗传。临床特征为进行性中枢神经系统障碍及类似黏多糖贮积症Ⅰ型的骨骼异常。

 
 
关于Lysogene
 

Lysogene是一家专注于开发中枢神经系统(central nervous system (CNS))罕见病基因治疗的公司。

该公司已经建立了一个独特的体系,使基因疗法能够安全有效递送到中枢神经系统,以治疗中枢神经系统的溶酶体疾病和其他遗传性中枢神经系统疾病。

针对IIIA型粘多糖综合征的II/III期临床试验正在与Sarepta Therapeutics公司合作进行,GM1神经节苷脂贮积症的I/III期临床试验正在准备中。

根据Lysogene与Sarepta Therapeutics签署的协议,Sarepta Therapeutics将拥有LYS-SAF302在美国和欧洲以外市场的独家商业权利;Lysogene将保留LYS-SAF302在欧洲的商业专卖权。Lysogene还与一个学术伙伴合作,确定治疗脆性X综合征(Fragile X syndrome)的发展战略,这是一种与自闭症相关的遗传疾病。

 
关于Novasep
 
  Novasep是一家专注于为生命科学工业领域提供可持续的生产整体解决方案的CDMO公司。借助在生物分子的开发和生产方面拥有的20年经验,Novasep为以下领域的基因治疗客户提供全方位CDMO服务:

1.用于细胞和基因治疗、免疫治疗和疫苗接种的病毒载体(AAV、腺病毒、慢病毒、HSV、VSV、VEEV…),从工艺开发到cGMP生产;
2.病毒载体、减毒和活病毒、单克隆抗体、质粒和其他生物制剂的填充和完成服务。

作为一家新型基因和细胞治疗产业化CDMO服务公司,和元上海可提供非注册临床研究用质粒和病毒生产、基因治疗新药临床申报整体方案、基因治疗临床样品及商业化GMP生产等服务,涉及产品包括基因和细胞治疗用质粒、慢病毒、腺相关病毒、溶瘤病毒、新型基因疫苗等,同时欢迎基于外泌体的药物开发合作。

以“基因药·中国造”为使命,助力基因治疗造福人类的伟大愿景。

 
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