AAV 腺相关病毒
技术应用(技术介绍)

SMA及其探索治疗之路中病毒包装的作用

脊髓性肌萎缩症(Spinal muscular atrophy, SMA)又称脊肌萎缩症,是一种常染色体隐性遗传病,人群中的携带率为1/35-1/50。SMA的发病源于SMN基因(负责编码“运动神经元存活蛋白”SMN)的双等位缺失或突变,导致脊髓内的α-运动神经元变性萎缩,引起患者身体躯干和四肢近端骨骼肌发生渐进性、对称性肌无力、肌萎缩,患者会逐渐丧失包含呼吸、吞咽等各种运动功能。
 
SMA患者SMN蛋白全身性缺失,但脊髓运动神经元的退化才是导致该疾病的重要原因,因此,筛选出一种有效靶向脊髓运动神经元的候选药物成为未来攻克该疾病的关键,而基于病毒包装递送基因的基因治疗成为最有希望的候选疗法。
 
人类对于健康的追求是永无止境的,医学的进步往往也总是螺旋式上升。
 
近年随着新一代测序技术的提高,基因疗法治疗单一性遗传疾病(如SMA、Duchenne型肌营养不良等)成为更具吸引力的治疗方式之一。其中腺相关病毒包装,由于其遗传背景清楚,安全性好,免疫原性低,不同血清型能够相对特异性地感染不同组织或器官等特点,被视为最具潜力的基因转移载体之一。
 SMA及其探索治疗之路中病毒包装的作用
截至目前,至少187项临床试验涉及AAV的使用(ClinalTrials.gov),显示出AAV作为基因治疗的载体之一,具有非常乐观的前景。针对血友病、SMA、脂蛋白酯酶缺乏症、RPE65型莱伯氏先天性黑朦、Duchenne型肌营养不良等疾病的重组病毒包装基因疗法更是几家大型基因治疗公司竞相争夺之地。
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