慢病毒 腺相关病毒
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行业快讯
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2020/05/27
【综述】一文全面了解肌营养不良症及多款基因疗法
肌营养不良症（Muscular dystrophy，MD）是一组遗传性疾病，可导致患者发生进行性肌无力和肌丧失。目前已知的MD类型超过30多种，其病因和症状各不相同。最常见的MD类型出现在儿童时期，...
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2020/05/27
LYSOGENE与NOVASEP加深合作开发针对GM1神经节病的基因治疗产品
2020年5月26日，法国基因治疗公司Lysogene宣布与生命科学工业技术和服务供应商Novasep达成进一步合作协议，双方将进一步合作开发、生产基于rh10型腺相关病毒载体（AAVrh10）的基因治疗疗...
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2020/05/25
Bluebird扩大与Hitachi的合作，推动LentiGlobin快速发展，挑战镰状细胞病
Bluebird Bio近日扩大了其与Hitachi Chemical旗下两个子公司的合作，以保持Bluebird旗下治疗镰状细胞病（sickle cell disease，SCD）的候选基因治疗药物LentiGlobin的长期开发和生产，同时继续支持B...
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2020/05/22
DTX301+401，Ultragenyx发布两款AAV基因治疗产品的积极临床I/II期数据
近日，致力于用生物制剂、小分子和基因疗法开发罕见病疗法的生物技术公司Ultragenyx Pharmaceutical发布了旗下两种实验性基因疗法的最新临床试验进展，并继续打造针对两种罕见病（Ia型...
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2020/05/21
Pfizer关于DMD的基因治疗产品Ib期临床试验数据喜人
近期，全球制药巨头Pfizer在美国细胞和基因治疗年会（ASGCT2020）报道了其针对DMD的基因治疗疗法临床I-b期试验最新数据，数据显示其旗下实验性基因疗法PF-06939926可以促进一种更短但功能...
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2020/05/20
病毒+细菌=新型抗癌疫苗：ImmuneFx创新基因疗法带来癌症治疗无限空间
近日，位于佛罗里达州Tampa市的Morphogenesis公司表示，该公司针对癌症治疗的新型基因疗法ImmuneFx获得FDA的批准，将进一步扩大临床试验范围。 Morphogenesis是一家临床阶段细胞和基因疗法开...
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2020/05/19
慢病毒包装/慢病毒构建/慢病毒浓缩/基因组编辑慢病毒(Lentivirus)
慢病毒/慢 病毒包装 /慢病毒构建/慢病毒浓缩/基因组编辑慢病毒(Lentivirus)是一类改造自人免疫缺陷病毒(HIV)的病毒载体。是一种RNA病毒，可以利用逆转录酶将外源基因整合到基因组中实现...
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2020/05/19
腺相关病毒作用机制
腺相关病毒 (adeno-associated virus, AAV)是微小病毒科(Parvoviridae)家族的成员之一，是一类无法自主复制、无被膜的二十面体微小病毒，其直径约20-26nm，含有4.7kb左右的线状单链DNA作为基因组。...
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  2020-05-27

【综述】一文全面了解肌营养不良症及多款基因疗法

肌营养不良症（Muscular dystrophy，MD）是一组遗传性疾病，可导致患者发生进行性肌无力和肌丧失。目前已知的MD类型超过30多种，其病因和症状各不相同。最常见的MD类型出现在儿童时期，....
  2020-05-27

LYSOGENE与NOVASEP加深合作开发针对GM1神经节病的基因治疗产品

2020年5月26日，法国基因治疗公司Lysogene宣布与生命科学工业技术和服务供应商Novasep达成进一步合作协议，双方将进一步合作开发、生产基于rh10型腺相关病毒载体（AAVrh10）的基因治疗疗....
  2020-05-25

Bluebird扩大与Hitachi的合作，推动LentiGlobin快速发展，挑战镰状细胞病

Bluebird Bio近日扩大了其与Hitachi Chemical旗下两个子公司的合作，以保持Bluebird旗下治疗镰状细胞病（sickle cell disease，SCD）的候选基因治疗药物LentiGlobin的长期开发和生产，同时继续支持B....
  2020-05-22

DTX301+401，Ultragenyx发布两款AAV基因治疗产品的积极临床I/II期数据

近日，致力于用生物制剂、小分子和基因疗法开发罕见病疗法的生物技术公司Ultragenyx Pharmaceutical发布了旗下两种实验性基因疗法的最新临床试验进展，并继续打造针对两种罕见病（Ia型....
  2020-05-21

Pfizer关于DMD的基因治疗产品Ib期临床试验数据喜人

近期，全球制药巨头Pfizer在美国细胞和基因治疗年会（ASGCT2020）报道了其针对DMD的基因治疗疗法临床I-b期试验最新数据，数据显示其旗下实验性基因疗法PF-06939926可以促进一种更短但功能....
  2020-05-20

病毒+细菌=新型抗癌疫苗：ImmuneFx创新基因疗法带来癌症治疗无限空间

近日，位于佛罗里达州Tampa市的Morphogenesis公司表示，该公司针对癌症治疗的新型基因疗法ImmuneFx获得FDA的批准，将进一步扩大临床试验范围。 Morphogenesis是一家临床阶段细胞和基因疗法开....
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