2020年10月12日，Voyager Therapeutics宣布近日得到了FDA关于其亨廷顿舞蹈症基因治疗（VY-HTT01）IND项目的反馈。然而，FDA认为Voyager需要解决某些CMC问题。Voyager预计在30天内从FDA收到有关这些问...

刚刚过去的9月，是由美国肌肉营养不良症协会（Muscular Dystrophy Association, MDA）设定的肌营养不良症公众意识月，旨在为了提高人们对肌营养不良症(Muscular Dystrophy，MD)的研究，治疗和护理...

美国肌肉营养不良症协会（Muscular Dystrophy Association, MDA）将每年的9月定为肌营养不良症公众意识月，旨在为了提高人们对肌营养不良症(Muscular Dystrophy，MD)的研究，治疗和护理工作的认识...

外泌体（Exosomes）作为细胞分泌到胞外的一种囊泡，参与不同细胞间DNA、RNA、蛋白质等分子的传递，起到了细胞间的通讯作用。近些年，很多学者都在探索外泌体在各个研究领域中扮演的...

恭喜国药集团中国生物所属中生复诺健生物科技（上海）有限公司研发的，用于实体肿瘤治疗的溶瘤病毒产品VG161通过国家药品监督管理局（NMPA）新药临床研究申请（IND），即将进入在...

对于Sarepta Therapeutics的CEO Doug Ingram来说，最近的烦心事真是一件又一件。​ Sarepta Therapeutics是一家总部位于Cambridge，Massachusetts的医学研究和药物开发公司，致力于发现和开发基于RNA药物...

为了规范基因治疗产品的药学研究，统一评价标准，引导基因治疗产品的研究与申报，国家药品监督管理局药品审评中心在借鉴国内外基因治疗产品监管标准的基础上，通过前期调研、...

胶质母细胞瘤是最致命的原发性脑癌，患者的平均寿命不足1年，只有5%的患者能活到5年以上。胶质母细胞瘤的标准治疗是手术切除后加以放疗和替莫唑胺（TMZ）化疗，但是经常手术治疗...